دیدگاه صنعت محور در مورد چالشهای ترجمه و زیستتحلیلی و بهترین شیوهها برای ژندرمانیها
کتاب توسعه دارو برای ژن درمانی بر چالشهای ترجمه و زیستتحلیلی و بهترین شیوهها برای روشهای ژندرمانی تمرکز دارد و حجم قابل توجهی از دادهها، از جمله اطلاعات مربوط به ایمنی و اثربخشی، را که برای پیشرفت در مسیر توسعه به سمت استفاده بالینی ضروری است، ارائه میدهد. این متن، روشها و پلتفرمهای زیستتحلیلی از جمله سنجشهای غربالگری بیمار، آزمایشهای مختلف PCR، سنجشهای فعالیت آنزیم، ELISpot، NGS، LC/MS و سنجشهای ایمنی را پوشش میدهد، به همراه دستورالعملهای FDA و EMA در مورد ایمنی و اثربخشی ژندرمانی، همراه با مقررات تشخیص همراه از دیدگاههای ایالات متحده و اتحادیه اروپا.
فصلها بحث عمیقی در مورد اصول اولیه و بهترین شیوهها برای نشانگرهای زیستی ترجمهای، زیستتحلیلی و توسعه تشخیصهای همراه/آزمایشهای آزمایشگاهی برای ژندرمانیها در صنایع داروسازی و زیستدارو ارائه میدهند. برای کمک به درک خواننده، متن شامل مثالهای بالینی از درمانهای مرتبط در فصلهای مرتبط است. برخی از مباحث اصلی تحت پوشش شامل طراحی مطالعه، ایمنیزایی، روشهای مختلف زیستتحلیلی و کاربردهای آنها و مسائل نظارتی جهانی است. توسعه دارو برای ژندرمانی که توسط دو نویسنده بسیار متخصص و با تجربه قابل توجه در این زمینه نوشته شده است، شامل اطلاعاتی در مورد موارد زیر است:
روشهای زیستتحلیلی برای تشخیص آنتیبادیهای از پیش موجود علیه کپسیدهای ویروسهای مرتبط با آدنو (AAV)
تشخیص ایمنی سلولی و پاسخ هومورال به کپسیدهای ویروسی و پروتئینهای ترانسژن و ایمنیزایی محصولات ژندرمانی
ملاحظات و روشهای مطالعه غیربالینی و بالینی برای توزیع زیستی و ریزش
کمیسازی بیان پروتئین ترانسژن و عملکرد بیوشیمیایی، و اندازهگیریهای بیومارکر فارماکودینامیک سوبسترا و دیستال برای ژندرمانی
تشخیص و کمیسازی ادغام rAAV و ویرایش خارج از هدف
چشمانداز نظارتی فعلی برای توسعه محصول ژندرمانی و نقش بیومارکرها و ملاحظات نظارتی عمومی برای تشخیص همراه ژندرمانی
با پوشش جامع موضوع، توسعه دارو برای ژندرمانی منبعی ضروری برای محققان و توسعهدهندگان در زمینههای داروسازی، زیستداروها و سازمانهای تحقیقاتی قراردادی (CROها)، به همراه اساتید، محققان و دانشجویان پیشرفته در شیمی، زیستشناسی، مهندسی زیستپزشکی، داروسازی و پزشکی است. علوم
